基因剪刀：改写生命密码的工具 ——解读2020年诺贝尔化学奖

发布时间：2020年10月9日来源：中国感光学会

10月7日，2020年诺贝尔化学奖被授予法国生物化学家埃玛纽埃尔·沙尔庞捷和美国生物化学家珍妮弗·道德纳，以表彰她们对新一代基因编辑技术CRISPR的贡献。

诺贝尔奖委员会表示，这两位科学家的发现非常重要——她们发现了基因技术中最强有力的工具之一：CRISPR/Cas9基因剪刀。使用这一技术，研究人员可以非常精准地改变动物、植物和微生物的DNA。这一技术对生命科学产生了革命性的影响，正在催生新的癌症疗法，并有可能使治愈遗传性疾病梦想成真。

意外之喜

在卷帙浩繁的科学史上，有不少科学发现是“无心插柳”，发现这些基因剪刀工具也是意外之喜。

沙尔庞捷在对化脓性链球菌——一种对人类造成最大伤害的细菌进行深入研究的过程中，发现了一种以前未知的分子tracrRNA，她的研究表明，tracrRNA是细菌古老的免疫系统CRISPR/Cas9的一部分，该系统通过切割DNA来解除病毒的武装。

2011年，沙尔庞捷发表了这一研究。同年，她开始与拥有丰富RNA知识的资深生物化学家珍妮弗·道德纳携手合作。在研究中，她们偶然注意到，在一种名叫Cas9的蛋白的加持下，CRISPR才能显示出它作为基因组编辑工具的强大潜力。

这两位女科学家共同努力，成功地在试管中重建了细菌的基因剪刀——CRISPR/Cas9，并简化了其分子成分，使其更易于使用。随后，她们对这一基因剪刀进行了重新编程——这是一个具有划时代意义的实验。这一剪刀天生就能识别病毒中的DNA，沙尔庞捷·道德纳证明可以对其进行控制，实现对DNA的“定点”切割，而在DNA被切割的地方，科学家们可以容易地改写生命的密码。

这些研究成果显著提升了基因编辑的效率，这两位科学家也荣登《时代》周刊“2015年全球最具影响力100人”。

大显身手

研究人员若想发现生命的内部运作原理，就需要修改细胞中的基因，这曾经是一项耗时、困难甚至有时不可能完成的工作，但借助CRISPR/Cas9基因剪刀，科学家们现在能在几周内改变生命的密码。

自从沙尔庞捷和道德纳在2012年发现CRISPR/Cas9基因剪刀以来，有越来越多科学家开始使用这一工具。该工具在很多基础研究领域“大显身手”，比如，植物研究人员已经借助这套工具开发出能够抵抗霉菌、病虫害和干旱的农作物。在医学领域，创新型癌症疗法的临床试验正在进行中，能够治愈遗传性疾病的梦想即将实现。

正如诺贝尔化学委员会主席克拉斯·古斯塔夫森所说：“这种基因工具拥有强大的力量，影响我们所有人。它不仅使基础科学发生了革命性的变化，而且还制造出了新奇的作物，并将催生开创性的新疗法来治愈很多疾病”。

CRISPR/Cas9基因编辑系统是本世纪最重要的生物学发现之一。2015年，《科学》杂志将其评为年度十大科学突破之一，并高居榜首。这一基因剪刀将生命科学带入了一个新时代，并在许多方面为人类带来了最大福祉——而奖励那些给人类带来最大福祉的技术人员和科学家，正是诺贝尔奖创立的初衷！

（作者：刘霞卢子建来源：科技日报）

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